Genforschung: Sibirische Wissenschaftler entwickeln neues Nukleinsäure-Analogon

Eine Gruppe von Wissenschaftlern aus dem Institut für chemische Biologie und Fundamentalmedizin in Nowosibirsk hat eine neue Klasse chemischer Nukleinsäure-Analoga entdeckt und synthetisiert. In der Natur kommen diese Phosphoryl-Guanidine nicht vor. Die Entdeckung der russischen Wissenschaftler könnte ein wichtiger Meilenstein bei der Entwicklung von Medikamenten zur Bekämpfung genetisch bedingter Erkrankungen sowie von Viruserkrankungen und Infektionskrankheiten sein.

Analoga von DNS und RNS kann die Wissenschaft bereits seit langem synthetisieren. Die Wissenschaftler aus Nowosibirsk behaupten nun, ein weiteres entdeckt zu haben. „Wir haben neue DNS- und RNS-Analoga gefunden, wobei wir nicht einfach nur vereinzelte Verbindungen entdeckt haben, wie das bei den bisher bekannten Analoga der Fall war. Tatsächlich haben wir eine komplett neue Klasse entdeckt", sagt Maxim Kuprjushkin, einer der Väter des Projekts und wissenschaftlicher Mitarbeiter am Institut.

Was bedeutet das? Die Wissenschaftler erhalten auf dem DNS-Synthesegerät künstliche Fragmente von Nukleinsäuren – die Widerspiegelung eines unerwünschten oder beschädigten Abschnitts eines Gens, den es zu beeinflussen gilt. „Auf diese Weise kann man die Funktion eines beliebigen Abschnitts des Genoms eines Menschen oder eines Mikroorganismus entweder korrigieren oder ausschalten", erklärt Kuprjushkin. Die neuen Substanzen seien in der Lage, in lebende Zellen eines Organismus einzudringen. Sie seien resistent gegenüber der zersetzenden Wirkung von Fermenten und können eine stabile Doppelspirale mit DNS und RNS bilden.

Bisher unheilbare Krankheiten könnten geheilt werden

Sollte es den Nowosibirsker Wissenschaftlern gelingen, ihre Entdeckung in die Praxis umzusetzen, wäre das ein großer Fortschritt in den Bereichen der Biotechnologie und Pharmazie. „Die ambitionierteste Tendenz in diesem Bereich ist die Entwicklung von genetisch orientierten Medikamenten auf Basis von DNS-Analoga. Erfolgsversprechend könnte aber auch die Entwicklung von Testsystemen zur Erkennung aller möglichen Krankheiten sein", so Kuprjushkin.

Wie der Forscher betont, sei der Wirkmechanismus des synthetischen Analogons auf die Funktion des Genoms universal für die Behandlung jeder beliebigen Krankheit. „Auf der Grundlage dieser Technologie könnte man Medikamente entwickeln und genetische Krankheiten damit behandeln. Auch virale Erkrankungen, oder Krankheiten, die durch Bakterien verursacht werden, können behandelt werden", glaubt Kuprjushkin. „Insbesondere wären diese Medikamente geeignet zur Therapie der Duchenne-Muskeldystrophie, Tuberkulose oder von Krebs."

Ein weiterer Vorteil der Technologie sei, dass man bei der Therapie ohne Antibiotika auskommen könnte, die häufig unerwünschte Nebeneffekte für den Patienten haben.

Kooperations- und Finanzierungspartner gesucht

Das Team um Kuprjushkin hat am Institut eine Firma mit dem Namen NooGen gegründet, um die Entwicklungen kommerzialisieren zu können. Ein internationaler Patentantrag sei auch schon gestellt worden, der sowohl das Verfahren zur Herstellung der neuen DNS-Klasse umfasst, als auch die Klasse der Phosphoryl-Guanidine selbst.

„Wir brauchen nun Partner aus der Biologie, mit denen wir die weiteren Forschungen betreiben können: Die Präparate müssen auf ihre Toxizität getestet werden, sowie auf Wirkungsweise und Verteilung im Organismus", erklärt Kuprjushkin.

Derzeit verhandeln die Chemiker aus Nowosibirsk mit Laboratorien weltweit: „In Russland erörtern wir eine eventuelle Kooperation mit diversen

Wissenschafts- und Forschungsinstituten, im Ausland stehen wir in Kontakt mit Wissenschaftlern aus Oxford, Cambridge und anderen Wissenschaftszentren in der ganzen Welt."

Sobald das Patent erworben wurde, wollen die Wissenschaftler ein eigenes Labor für die Herstellung von chemischen Verbindungen für Forschungszentren und Pharmaziegesellschaften gründen. Noch fehlt aber Geld: „Um eine vollwertige Produktion von DNS-Analoga zu organisieren, benötigen wir ein bis zwei Millionen Euro", schätzt Kuprjushkin. „Daher suchen wir kommerzielle Partner und Investoren."

Der Weltmarkt bei genomorientierten Präparaten ist erst im Aufbau. Medikamente auf Basis von DNS-Analoga entwickelt zum Beispiel auch die US-amerikanische Gesellschaft Isis Pharmaceuticals. Jedoch sind die Nowosibirsker Wissenschaftler der Meinung, dass es auf diesem Markt keine Konkurrenz gebe, sondern nur Kollegen, die alle das gleiche Ziel hätten: Krankheiten zu bekämpfen. Und davon, so Kuprjushkin, gebe es unbegrenzt viele, so dass alle Mitbewerber ihre Nische bei der Entwicklung genomorientierter Präparate finden könnten.

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